Myrtelle מכריזה על נתונים קליניים ראשוניים חיוביים עבור הטיפול הגנטי הקנייני שלה במחלת קנוואן

דרוג:

 

 

 

Myrtelle מכריזה על נתונים קליניים ראשוניים חיוביים עבור הטיפול הגנטי הקנייני שלה במחלת קנוואן

הניסוי הקליני שלב 1/2 של Myrtelle מציג וקטור רקומביננטי וירוס אדנו עם קשרים וקטוריים ויראליים (rAAV) קנייני ראשון מסוגו שנועד לאפשר מיקוד לאוליגודנדרוציטים

עד כה, שלושה מטופלים קיבלו טיפול גנטי עם וקטור rAAV במינון של 3.7 x 1013 vg הנמסר באמצעות מתן זריקה תוך-מוחית

נתוני מעקב זמינים בחולים שטופלו מראים בטיחות וסבילות חיוביות עם תוצאות יעילות ראשוניות מעודדות

ווייקפילד, מסצ'וסטס, 15 בפברואר 2022, (BUSINESS WIRE) :

 

 Myrtelle Inc  (""Myrtelle או "החברה"), חברת ריפוי גנטי המתמקדת בפיתוח טיפולים טרנספורמטיביים למחלות עצביות, הודיעה כי טיפול גנטי ניסיוני מבוסס וקטור רקומביננטי וירוס אדנו עם קשרים וקטוריים ויראליים (rAAV) ניתן עד עתה ל-3 חולים, אל תוך הניסוי הקליני של החברה, שלב 1/2 פתוח הראשון באדם (FIH) בבית החולים לילדים דייטון שבדייטון, אוהיו. הטיפול הראה בטיחות וסבילות חיוביים ללא תופעות לוואי הקשורות לתרופות. ניסוי ה-FIH של Myrtelle משתמש בוקטור rAAV הקנייני של החברה כדי לכוון ישירות לאוליגודנדרוציטים, התאים במוח שאחראים לייצור מיאלין - החומר המבודד המאפשר תפקוד תקין של העצבים. במחלת קנוואן, ייצור המיאלין מושפע עקב מוטציה בגן האספרטואצילאז (ASPA) האחראי על קידוד האנזים אספרטואצילאז (ASPA). הטיפול הגנטי המבוסס על וקטור ה-rAAV ומכוון לאוליגודנדרוציטים נועד לשחזר את תפקוד ה-ASPA, ובכך לאפשר את חילוף החומרים של החומצה האספרטית (NAA), חומר נוירוכימי שנמצא בשפע במוח, ובכך לתמוך בתהליך ההתהוות של המיאלין. Myrtelle חתמה על הסכם רישוי עולמי בלעדי עם Pfizer Inc ב-2021 כדי לפתח ולמסחר את הטיפול הגנטי החדש הזה לטיפול במחלת הקנוואן.

לפי פרוטוקול הניסוי ברמת ה-FIH, הטיפול הגנטי ניתן כמנה יחידה של 3.7 x 1013 vg הניתן בזריקה תוך-מוחית (ICV) כדי למקד את האוליגודנדרוציטים של המוח בהם יש לבצע את פעולת השחזור של פעילות ה-ASPA לצורך טיפול מוצלח במחלת הקנוואן. "אנו מעודדים מהממצאים הראשוניים בשלושת המטופלים שטופלו עד כה בניסוי הגנטי הרפואי המוביל זה במחלת הקנוואן.

המטופלים ראשוניים אלו הם בני 36 עד 60 חודשים, והם מייצגים את קבוצת המחקר הבוגרת ביותר, שאחריהם גם מעקב במשך 6 חודשים לפחות לאחר הטיפול. מדדי היעילות כוללים מדידת התפקוד המוטורי (GMFM) ומבחן מולן להערכה התפתחותית סטנדרטית (MSEL) וכן סמנים ביולוגיים רלוונטיים כגון רמות NAA ותוכן חומר לבן ותכולת מיאלין. אנו מצפים לטפל בחולים נוספים ולהתקדם עם הפיתוח הקליני של טיפול גנטי חדשני זה", אמר כריסטופר ג'נסון, MD, חוקר ראשי ועוזר פרופסור למדעי המוח בבית הספר לרפואה בונסהופט, שבאוניברסיטת רייט סטייט, ומנהל המרכז לטיפול בגנים אנושיים במכון לטיפול למדעי המוח רייט סטייט בדייטון, אוהיו.

"כל החולים שטופלו הפגינו עד היום בטיחות וסבילות חיוביות. הריפוי הגנטי מסופק בנתיב תוך-מוחי, והתהליך וההתפתחות שלאחר ההליך עומדים בקנה אחד עם ההחלמה הצפויה בחולים שעברו פרוצדורות נוירוכירורגיות דומות. בהתבסס על הנתונים הזמינים, ועדת ניטור הנתונים המליצה לפתוח את המחקר לקבוצות הגיל הצעירות יותר: 15 עד 36 חודשים וגילאי 3 עד 15 חודשים, כפי שהוכרז בינואר השנה", אמר רוברט לובר, MD, PhD, FAANS, חוקר שותף ופרופסור חבר לרפואת ילדים בבית הספר לרפואה בונסהופט של אוניברסיטת רייט סטייט,  ומטפל נוירוכירורגי בבית החולים לילדים דייטון שבדייטון, אוהיו.

Myrtelle מתכננת לרשום חולים נוספים החל מהרבעון השני של 2022 כדי לספק נתוני בטיחות ויעילות במגוון הרחב של חולים עם מחלת קנוואן. "אנו מעודדים מהתצפיות המוקדמות הללו בניסוי ה-FIH התומכים בהשערה כי המסירה של גן ASPA פונקציונלי עשויה להוביל לשיקום פעילות האנזים ASPA ולשיפורים בסמני מוח ביוכימיים ותפקודיים. הניסוי הקליני המתמשך צפוי להמשיך וליצור נתונים שהינם קריטיים ודרושים להמשך הפיתוח של טיפול גנטי חדשני זה בחולים עם מחלת קנוואן", אמר ארמן אסאטריאן, MD, MPH, מנהל רפואי ראשי ב-Myrtelle.

אודות MYRTELLE

Myrtelle Inc היא חברת ריפוי גנטי המתמקדת בפיתוח טיפולים טרנספורמטיביים למחלות ניווניות של מערכת העצבים. החברה מציעה פלטפורמה קניינית, קניין רוחני ופורטפוליו של תוכניות וטכנולוגיות התומכות בגישות חדשניות של ריפוי גנטי למחלות ניווניות של מערכת העצבים. ל-Myrtelle הסכם רישוי עולמי בלעדי עם Pfizer Inc עבור תוכנית מחלת הקנוואן שלה. למידע נוסף, אנא בקר באתר האינטרנט של החברה בכתובת: www.myrtellegtx.com.

אודות CANAVAN DISEASE

Canavan disease מחלת קנוואן (CD) היא מחלת מוח גנטית קטלנית בתקופת הילדות בה מוטציות בגן האספרטואצילאז (ASPA) מונעות את הביטוי התקין של האספרטואצילאז (ASPA), אנזים קריטי המיוצר באוליגודנדרוציטים ומפרק את החומצה האספרטית הנוירוכימית (NAA). במקרה בו אין ביצוע תקין של חילוף חומרים בידי האוליגודנדרוציטים, ה-NAA מצטבר במוח ומשפיע לרעה על הביואנרגטיות, על ייצור המיאלין ובריאות המוח. מחלת הקנוואן מתפתחת בחולים בעת הלידה, אך הם עשויים להראות תפקודיות תקינה עד גיל של מספר חודשים כאשר הסימפטומים מתחילים להתפתח.

שליטה לקויה בראש, גודל ראש גדול באופן חריג, קושי של העיניים לבצע מעקב, עצבנות יתר, ירידה חמורה בטונוס השרירים ועיכובים בהגעה לציוני דרך מוטוריים כגון גלגול, ישיבה והליכה, הם הביטויים הראשוניים האופייניים של מחלקת קנוואן. ככל שהמחלה מתקדמת, מופיעים התקפים, ספסטיות, קשיים בבליעה והידרדרות כללית של השרירים, כאשר רוב הילדים הנגועים מפתחים סיבוכים מסכני חיים עד גיל 10 בקירוב. נכון לעכשיו, אין תרופות למחלת הקנוואן וכל מה שיש להציע הוא טיפולים פליאטיביים.

מידע נוסף על המחקר הקליני של Myrtelle במחלת קנוואן ניתן למצוא בכתובת https://clinicaltrials.gov/ תחת המזהה NCT04833907 או במייל PatientAdvocacy@MyrtelleGTX.com.

הצהרות צופות פני עתיד

הודעה לעיתונות זו מכילה הצהרות צופות פני עתיד. מילים כגון "עשוי", "מאמין", "רצון", "מצפה", "מתכנן", "צפוי", "מעריך", "מתכוון" וביטויים דומים (כמו גם מילים או ביטויים אחרים המתייחסים לאירועים, תנאים או נסיבות עתידיים) נועדו לזהות הצהרות צופות פני עתיד. הצהרות צופות פני עתיד מבוססות על הערכות והנחות עדכניות וכוללות הצהרות לגבי תוכניות לרשום חולים נוספים החל מהרבעון השני של 2022 כדי לספק נתוני בטיחות ויעילות במגוון הרחב של חולים עם תקליטור, אספקת גן ASPA פונקציונלי המוביל לשיקום פעילות אנזימי ASPA ושיפורים בסמני המוח הביוכימיים והתפקודיים והניסוי הקליני המתמשך הממשיך לייצר את הנתונים הדרושים לפיתוח נוסף של הטיפול הגנטי החדש בחולים עם מחלת כנען. בעוד מירטל מאמינה שהצהרות צופות פני עתיד אלה הן סבירות, אין להסתמך על הצהרות צופות פני עתיד כאלה, המבוססות על מידע העומד לרשותנו בתאריך שחרור זה. הצהרות צופות פני עתיד אלה כפופות לסיכונים ולאי-ודאויות שונים, שרבים מהם קשים לחיזוי, העלולים לגרום לתוצאות בפועל להיות שונות מהותית מהציפיות וההנחות הנוכחיות מאלה שנקבעו או משתמעות מהצהרות צופות פני עתיד. גורמים חשובים שעלולים לגרום לתוצאות בפועל להיות שונות מהותית מהציפיות הנוכחיות כוללים, בין היתר, את התוכנית של מירטל המדגימה בטיחות ויעילות, כמו גם תוצאות העולות בקנה אחד עם תוצאות קודמות, היכולת לייצר את הנתונים הדרושים להתפתחות נוספת של טיפול גנטי חדשני זה בחולים עם מחלת כנען, ואת היכולת להמשיך בניסויים שלה ולהשלים אותם בזמן ולהשיג את התוצאות הרצויות. כל ההצהרות צופות פני עתיד מבוססות על הציפיות וההנחות של מירטל נכון למועד הודעה לעיתונות זו. התוצאות בפועל עשויות להיות שונות מהותית מהצהרות צופות פני עתיד אלה. למעט כנדרש על פי חוק, מירטל מתנערת במפורש מכל אחריות לעדכן כל הצהרה צופה פני עתיד הכלולה במסמך זה, בין אם כתוצאה ממידע חדש, אירועים עתידיים או בכל דרך אחרת.

ליצירת קשר:

מדיה

 

Jordana Holovach
Head of Communications and Community
Myrtelle Inc.
781-621-2797 Ext. 102
jholovach@myrtellegtx.com

מקור: Myrtelle Inc.

תוכן הודעה זו בשפת המקור, מהווה את הגרסה הרשמית והמהימנה היחידה של מסמך זה. תרגומים מסופקים למטרות נוחות בלבד ויש להצליבם מול המסמך בשפת המקור, המהווה את הגרסה היחידה של טקסט זה שהינה בעלת תוקף משפטי.

 

*** הידיעה מופצת בעולם על ידי חברת התקשורת הבינלאומית Business Wire

 

לפרטים נוספים: נוי תקשורת 03-6026026 זהר 052-2641769


תגיות של המאמר: Myrtelle |

כתבות נוספות בקטגוריה טיפוח, בריאות וספורט

מרי קיי משתפת פעולה עם האגודה לדרמטולוגיה חוקרת (SID) כדי להעניק מענקים חינוכיים לעמיתי מחקר אקדמיים לקידום מחקר לקידום בריאות העור Mary Kay Inc, מובילה עולמית בחדשנות בתחום טיפוח הע
מרי קיי מציגה ממצאים חדשים על זיהום ובריאות העור בכנס האגודה לדרמטולוגיה חוקרת Mary Kay Inc, מובילה עולמית בחדשנות בתחום טיפוח הע
Sensegen חושפת את תוצאות סקר הניחוחות הטבעיים לקראת קונגרס הבשמים העולמי 2022 Sensegen, חדשנית הטעם, הריח והיופי מדרום קליפורניה
Children's Hospital Los Angeles: הטיפול הטוב ביותר לילדים בקליפורניה ובחוף המערבי של ארה"ב. Children’s Hospital Los Angeles (CHLA)ממשיך את הר
יום NASH הבינלאומי מדגיש מחלת כבד נפוצה – אך לא מוכרת המכון העולמי לכבד - Global Liver Institute (GLI) מ
GetFIT Lifestyle משתפת פעולה עם Dante כדי להביא את הכוח של הגנומיקה לעולם הכושר Dante Genomics, מובילה עולמית בגנומיקה ורפואה מדוי
במלאת שנה אחת, Organon מציגה אסטרטגיית ESG והתחייבויות גלובלית עם פרסום דוח ESG ראשון חברת בריאות האישה הבינלאומית, Organon (NYSE: OGN),
זנאס ביופארמה מגישה בקשה למחקר חדש לתרופה בסין עבור ZB001 לטיפול במחלת עיניים בשל ליקוי בבלוטת התריס Zenas BioPharma, חברה ביופארמה גלובלית המחויבת להפ
טיפולי רפואה סינית לגיל השלישי בין כל מה שהרפואה הקונבציאלית מציעה, ישנם טיפולים
Merz Aesthetics תציג נתונים חדשים בקונגרס העולמי ה -20 לרפואה אסתטית ואנטי אייג'ינג 2022 Merz Aesthetics אישרה היום את מחויבותה כמובילה עול
Nyxoah תציג נתונים מהניסוי הקליני BETTER SLEEP ותארח אירועי רופאים בקונגרס השינה העולמי 2022 Nyxoah SA (נאסד"ק/יורונקסט בריסל: NYXH) ("Nyxoah"
בואו לנקוט בפעולה אמיתית עבור השמנת יתר, יחד עם מאות מיליוני אנשים ברחבי העולם החיים כיום עם הש
ועדת EMA למוצרים רפואיים לשימוש אנושי (CHMP) מאמצת חוות דעת חיובית הממליצה על אישור לשימוש בחיסון Covid-19 של מודרנה עבור ילדים (6-11 שנים) באיחוד האירופי מודרנה (Moderna, Inc.)(נאסד"ק: MRNA), חברת ביוטכנו
דנטה לאבס משתפת פעולה עם קרן רנאטו דולבקו לקידום תרופות מותאמות אישית לסרטן, קוביד-19 ומחלות נדירות חברת Dante Labs, מובילה עולמית בגנומיקה וברפואה מד
RGC-COV19TM של Regencell Bioscience  הוכיח יעילות בהפגת תסמיני קוביד-19 קלים עד בינוניים במהלך תקופת הטיפול בת 6 הימים בניסוי היעילות שלה ב- EARTH Regencell Bioscience Holdings Limited (נאסד"ק: RGC
חברת מדיקיין קיבלה תקן EU GMP למפעל הייצור בפורטוגל חברת מדיקיין (MediCane Health Inc.) מודיעה כי חברת
למה כדאי לקנות קורקינט חשמלי מתלבטים האם לקנות קורקינט או לא? הנה לכם היתרונות
כיצד לבחור מאמן כושר החלטתם לקום מהספה ולהתחטב לרגל הקיץ הקרב ובא? בואו
LEO Pharma  מכריזה על אישור ה FDA של Adbry™   (tralokinumab) כטיפול הראשון והיחיד המכוון ספציפית ל IL-13 עבור מבוגרים עם אטופיק דרמטיטיס בינוני עד חמור LEO Pharma A/S, מובילה עולמית בתחום הדרמטולוגיה הר
ה-FDA  מאשר שיווק של VLN® של קבוצת המאה ה-22 כמוצר טבק בסיכון שונה 22nd Century Group, Inc. - קבוצת המאה ה -22, בע"מ
הוסף תגובה 
תגובות  ( תגובות)